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　神戸薬科大学（生命分析化学研究室　神谷教授）、名古屋大学（生命分子工学専攻　浅沼教授）、ナノ医療イノベーションセンター（喜納　主幹研究員）、東京大学（マテリアル工学専攻　宮田教授）を中心とする共同研究グループは、副作用の原因となるホスホロチオエート（PS）修飾を必要としない次世代型非環状人工核酸（SNA、L-aTNA）*1に擬似相補塩基（DおよびsU）を導入し、miR-21を標的とするアンチセンス核酸*2医薬（AMO21）の自己相互作用を抑制・活性増強することに成功しました。

　本成果では、PS修飾を一切行わないL-aTNA-AMO21が、新規薬物送達システム（uPIC）*3と組み合わせることでマウス腫瘍モデルにおいて抗腫瘍効果を示し、肝・腎毒性も認められないことを実証しました。本技術はPS修飾に依存しない、新たな核酸医薬品技術として様々な応用が期待されます。

2026年6月2日に国際科学雑誌『Journal of Medicinal Chemistry』にオンライン掲載されました。



【研究内容】
ホスホロチオエート修飾を含まない非環状人工核酸を用いた新規核酸医薬の開発
～全PO結合のL-aTNA型Anti-miR-21核酸が、PEG-L-オルニチンブロックコポリマーとの複合体化でin vivo活性を発揮～

詳しい研究内容は、以下のPDFファイルをご覧ください。
ホスホロチオエート修飾を含まない非環状人工核酸を用いた新規核酸医薬の開発

【論文情報】
（タイトル）
論文名:Phosphorothioate-Free and Self-Interaction-Reduced Acyclic Nucleic Acids for Effective Antisense Oligonucleotide
（雑誌名）
Journal of Medicinal Chemistry
（参考）
DOI:https://doi.org/10.1021/acs.jmedchem.5c02868